Miljonanslag till forskning på individanpassade läkemedel för barn

Läkemedel för svårt sjuka barn med exempelvis cancer eller neurologisk sjukdom är ofta varken till dos eller utseende anpassade för unga.

En forskargrupp vid Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet ska utveckla individanpassade preparat för barn med cancer och neurologiska sjukdomar.

Med hjälp av ny teknik som tex 3D-skrivare och ett nytt bärarmaterial, Upsalite, ska en forskargrupp vid Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet utveckla individanpassade preparat.

– En utmaning i vården av svårt sjuka barn är att läkemedelshalten i blodet kan hamna utanför det intervall som önskas, med risk för utebliven effekt eller biverkningar. En annan är att det ofta är svårt för föräldrar att ge rätt doser hemma. Hur kan man på ett säkert sätt ge exakt 1/5 av en tablett eller 30 milligram av en 100 milligrams-kapsel, säger Mattias Paulsson, apotekare på Akademiska barnsjukhuset.

En annan utmaning, menar han är vård i hemmet av cancersjuka barn efter den mest intensiva behandlingsfasen på sjukhus. Ofta ska föräldrar administrera läkemedel under flera månader.

– Cytostatika är giftigt och vi vill minska risken för att föräldrar och syskon oavsiktligt exponeras. Här saknas bra beredningsformer och enhetliga riktlinjer nationellt för hanteringen, framhåller Mattias Paulsson.

Forskargruppens fokus är att skapa säkra och individanpassade läkemedel för barn med cancer och neurologiska sjukdomar. Man kommer att använda ny teknik som t ex 3D-skrivare (3D-printing), kapselfyllning och ett nytt bärarmaterial, Upsalite, som möjliggör långsammare frisättning av läkemedel. Det är ett slags magnesiumkarbonat som utvecklats inom avdelningen för nanoteknologi och funktionella material vid Uppsala universitet. I USA har motsvarigheten till Läkemedelsverket, FDA, redan godkänt 3D-teknik i framtagning av epilepsiläkemedlet Levetiracetam.

Ett viktigt led i projektet blir att tidigt involvera patientorganisationer i utvecklingsarbetet, exempelvis inom ramen för fokusgrupper. Patienterna ska bland annat få tycka till om utseende, färg och beredningsform.

– Vår förhoppning är att kunna utveckla en teknik som möjliggör bättre anpassad dosering av läkemedel närmare patienterna, på vårdavdelningar eller i hemmet. Målet är att patienterna ska få en jämnare halt av läkemedlet i blodet och lägre risk för biverkningar samt slippa ta medicinen lika många gånger per dag, förklarar Mattias Paulsson.

Fakta: Forskningsprojektet

Det treåriga forskningsprojektet ”Personalized Medications for Children Suffering from Severe Diseases” fick nyligen ett anslag på 7,5 miljoner kronor från Familjen Erling-Perssons Stiftelse. Projektet leds av Christel Bergström, docent i galenisk farmaci på Biomedicinskt centrum, Uppsala universitet. Från Akademiska sjukhuset medverkar, förutom Mattias Paulsson, Gustaf Ljungman, barncancerläkare, och Gunnar Liminga, barnneurolog.