Den politiska styrningen av läkemedelsområdet har upphört och makten har överlämnats till ett fåtal tjänstemän på statlig och regional nivå.
Anders Blanck i en ledare i Life-time
Vi behöver en bredare politisk debatt om hur patienter ska ges möjlighet till behandling med godkända läkemedel, och om vilket land Sverige ska vara, säger Anders Blanck i en ledare i Life-time.
Året har inletts med flera debatter om hur nya läkemedel kan användas i Sverige. I Hallandsposten har regionföreträdare framfört kritik mot bristande transparens för priser som avtalas mellan regioner och läkemedelsföretag. Samtidigt har ordföranden i Riksdagens socialutskott i Dagens Medicin framfört att regeringen behöver ställa tydliga krav på att den statliga prissättningsmyndigheten Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) snabbare inleder en första diskussion med företag och regioner om att ingå sådana avtal. En patient har försökt att få sin rätt till behandling prövad i domstol genom att överklaga ett av TLVs negativa förmånsbeslut om ett receptförskrivet läkemedel. Men patienten anses inte ha talerätt eftersom domstolen bedömer att ”den som beslutet angår” är läkemedelsföretaget. I Dagens Samhälle frågar en patientföreträdare Vilket pris sätter staten på våra liv? Att frågan i det fallet besvarades av statliga och regionala tjänstemän – genom att beskriva den nuvarande tillämpningen av systemet som ett faktum – visar tydligt att politiken på både statlig och regional nivå de senaste åren lämnat ”walk over” när det gäller styrningen av läkemedelsområdet.
Det är uppenbart att vi behöver en bredare politisk debatt om samhällets roll i att ge alla medborgarna möjlighet till behandling med de läkemedel som är godkända för användning av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA, utifrån att de är effektiva och säkra.
Den omfattande Läkemedelsutredningen som leddes av Toivo Heinsoo konstaterade 2017 att tillgången till läkemedel – genom finansiering, subvention och prissättning – är en balansakt. Det stämmer att många perspektiv behöver beaktas, men i stället för att bereda utredningens förslag vidare har politiken lämnat över den balansakten till statliga och regionala tjänstemän. Det har medfört att vi idag hamnat i en situation där det är ett mycket begränsat antal personer som – utan tydligt uttalad politisk styrning eller ambition – avgör om patienter ska kunna behandlas med läkemedel som kan ha avgörande medicinsk betydelse för individen.
Den begränsade politiska styrning som finns utgörs av Läkemedelsförmånslagen som ger svenska medborgare rätt till högkostnadsskydd vid inköp av receptförskrivna läkemedel, genom att samhället delvis subventionerar den enskildes kostnader för läkemedel som omfattas av läkemedelsförmånen. I regelverket för subventionen framgår att patienter ska få subvention om läkemedlets kostnad framstår som rimlig från medicinska, humanitära och samhällsekonomiska synpunkter, och det inte finns andra tillgängliga läkemedel som är väsentligt mer ändamålsenliga.
Det är från mitt perspektiv tydligt att lagen speglar situationen som den såg ut för tjugo år sedan då regeringen införde en aktiv prövning för att samhället ska subventionera medborgarnas samlade läkemedelskostnader. På den tiden bestod kostnadsutmaningarna av nya läkemedel som introducerades för stora folksjukdomar. Priserna per patient var förhållandevis låga, men volymerna var stora. Jag var personligen i högsta grad involverad i reformen 2002 som också omfattade generiskt utbyte på apotek och en värdebaserad prissättning. De åtgärderna har tjänat oss väl och under senare delen av 2000-talet och början på 2010-talet var kostnadsökningen begränsad. Min bild är att det vi då försökte åstadkomma var ett sätt att kunna välja bort läkemedel som samhället inte bör subventionera, och läkemedel med mycket litet medicinskt värde.
I dag finns bra läkemedelsbehandlingar för de stora folksjukdomarna till mycket låga kostnader. Forskningen har med den revolution som kartläggningen av det mänskliga genomet inneburit istället fokuserat på de svåraste sjukdomarna som drabbar färre personer. Det skapar nya utmaningar när det kommer till att ge patienterna tillgång till behandling. I dag består den eventuella kostnadsökningen för läkemedel av dels ökad användning av äldre läkemedel (ofta generiska), dels moderna läkemedel som utvecklats utifrån fantastiska forskningsframsteg inom det vi ofta kallar precisionsmedicin. Det nya är att läkemedlen som nu lanseras är oväntat effektiva och specifikt anpassade till små patientgrupper som i många fall saknar andra behandlingsalternativ. Genom de medicinska framstegen kan patienter behandlas med stor precision så att de flesta får verklig nytta av läkemedlen. Dessa läkemedel har utvecklats av företag i en global kontext och priset är ofta anpassat till att det handlar om ett mycket begränsat antal individer och att dessa förväntas ha mycket stor nytta av behandlingen, vilket gör att prislappen per behandlad patient är högre än tidigare.
Regeringen har uppmärksammat denna medicinska utveckling genom att uttala att TLV ska främja innovation när det är lämpligt. TLV ska också bidra till genomförandet av den nationella Life Science-strategin. Myndighetens uppdrag är därmed – som vi uppfattar det – att balansera att samhället eftersträvar att de läkemedel det offentliga betalar för är kostnadseffektiva l med att innovativa läkemedel faktiskt ska kunna användas av patienter i svensk hälso- och sjukvård. Varken kostnadseffektivitet eller innovation är emellertid absoluta begrepp. TLV har lämnats att prioritera mellan dessa perspektiv utan tydligare vägledning än vad som ges i 15 § i Läkemedelsförmånslagen – som ska tillämpas lika för både nya och äldre läkemedel – och de etiska principer som generellt styr hälso- och sjukvården. Alla förstår att myndighetens arbete inte resulterar i någon absolut sanning och att det är väldigt svåra prioriteringsbeslut som ska fattas, vilket ökar behovet av politisk diskussion och styrning.
Som jag ser det är det därför regeringen som måste svara på patientföreträdarens fråga i Dagens Samhälle: Vilket pris sätter staten på våra liv? Och frågan måste tas på största allvar eftersom patienters liv faktiskt kan stå på spel om de inte ges möjlighet att pröva nya läkemedel som skulle kunna hjälpa dem. Det räcker inte att hänvisa till företagens prissättning och efterfråga prissänkningar. Det politiska ansvaret måste även omfatta hälsoperspektivet, i form av läkemedlens medicinska effekt.
Men stämmer det verkligen att patienter i Sverige riskerar att dö för att de inte får pröva nya läkemedel? Det finns inga exakta uppgifter på det men när man sammanställer de svenska beslut som fattats om användning av nya läkemedel – som idag oftast handlar om cancerläkemedel och läkemedel för ovanliga och svårt funktionsnedsättande sjukdomar – blir bilden att det finns en överhängande risk att enskilda patienter dör eller lider annan skada.
Under 2020 lämnade läkemedelsföretagen in 59 ansökningar till TLV om att inkludera nya originalläkemedel i läkemedelsförmånen, varav hälften (30 ansökningar) drogs tillbaka eller avslogs. När det gäller sjukhusläkemedel fattar regionerna själva besluten i sin helhet och 2020 var regionernas rekommendationer kring nya läkemedel negativa i 13 av 19 fall. Detta mönster i beslutsfattandet återspeglas också i Lifs årliga kartläggning som visar att 68 av 116 läkemedel som godkändes av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA under perioden 2017–2019 kunde användas för behandling av svenska patienter i december 2020. Bland läkemedel för dödliga och svårt funktionsnedsättande sällsynta sjukdomar (ej cancer) var motsvarande antal 7 av 27 läkemedel, vilket är under EU-genomsnittet. Av de läkemedel som inte var tillgängliga i Sverige bedömdes 38 inte kunna ersättas av andra läkemedel. Av dessa 38 läkemedel var hälften tillgängliga i Danmark och 6 tillgängliga i Norge respektive Finland.
Dessa siffror visar att vi i Sverige gått ifrån en situation under 1990-talet där i princip alla nya läkemedel subventionerades och finansierades av samhället till i dag då detta gäller endast drygt hälften av de läkemedel som godkänns inom EU. Jag är ganska övertygad om att detta inte var den politiska viljan när reformen genomfördes 2002.
Men är det då inte bara så enkelt som att företagen måste sänka sina priser? Tyvärr är det en förenklad uppfattning, även om det är klart att priset spelar en viktig roll. I Sverige har vi ett system med värdebaserad prissättning. Med utgångspunkt från en hälsoekonomisk värdering fattas ett sammanvägt beslut huruvida läkemedlet bidrar med tillräckligt värde för att samhället ska subventionera patienternas kostnad. Med värdebaserad prissättning är det lätt att sortera bort läkemedel som har samma eller sämre effekt och ett högre pris. Det är också lätt att fatta beslut när effekten är samma eller bättre och priset är samma eller lägre.
Den svårighet vi nu står inför är att de nya läkemedlen – med stor sannolikhet – har avsevärt mycket bättre effekt men samtidigt också ett högre pris. Då går det inte att använda hälsoekonomin som en prioriterings- och räknemaskin utan då måste värdet med behandlingen betraktas utifrån ett bredare perspektiv där individens behov av att kunna använda det läkemedel som är det bästa alternativet vägs in.
Uppgiften har helt enkelt ändrats från att sortera bort läkemedel som inte behövs till att säkerställa att läkemedel som behövs också i praktiken kan användas.
Vi måste acceptera att det inte finns någon magisk värderingsmodell eller optimal betalningsmodell som gör det lätt att fatta dessa beslut. Dagens situation kan därför inte lösas med tekniska justeringar i ett 20 år gammalt system. Det som behövs är i stället ett tydligt politiskt ställningstagande om vilket land Sverige ska vara och vilka ambitioner vi ska ha. Valet står mellan att vara ett föregångsland som säkerställer att svenska patienter kan behandlas med de läkemedel som godkänns inom EU, eller att vi ställer oss längre bak i kön och väntar på att företagen kan sänka de offentliga priserna så mycket som vi vill. Väljer vi det senare alternativet sätter vi oss på läktaren när det gäller att Sverige ska vara en kunskapsnation, och vi kan släppa ambitionerna om att vi ska vara ledande inom Life Science. Det politiska ställningstagandet utgör svaret från regeringen på frågan från patientföreträdaren: Vilket pris sätter staten på våra liv?
Jag menar att regeringen egentligen redan tagit tydlig ställning genom att i Life Science-strategin ha som målsättning att vi ska ha en effektiv process för implementering av nya terapier. Tiden mellan godkännande och implementering av nya terapier ska optimeras. I strategin framhålls också att Sverige ska vara ett föregångsland i att implementera precisionsmedicin. Det måste tolkas som att regeringen anser att svenska patienter kunna behandlas med de läkemedel som godkänns inom EU i de fall de så behöver. Motsvarande målsättning för patienterna i EU ingår också som en del i EU-kommissionens nyligen presenterade Läkemedelsstrategi.
Endast regeringen kan säkerställa att samhället lever upp till patienternas förväntningar om att kunna behandlas med de nya läkemedel som är godkända av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA, utifrån läkarens bedömning av bästa medicinska alternativ för den enskilde patienten. Det som behövs är därför en tydligare bro mellan ambitionerna i Life Science-strategin och den dagliga verksamheten inom TLV och regionernas samverkansmodell för läkemedel.
Det finns åtgärder i rätt riktning för att skapa en sådan bro som inte behöver utredas vidare, utan som regeringen kan vidta här och nu. Därefter behövs mer omfattande strukturella förändringar av läkemedelssystemet. Följande åtgärder kan relativt snabbt genomföras:
- Ändra TLVs uppdrag till att myndigheten ska främja innovation genom att säkerställa att alla läkemedel som är godkända i EU är möjliga att använda i Sverige inom läkemedelsförmånen när de behövs. Detta genom att utnyttja den möjlighet till avtal mellan regioner och företag – som myndigheten införde 2014 – på ett konsekvent och effektivt sätt.
- Säkerställ att TLV har verktyg att verkställa uppdraget i punkten ovan genom en möjlighet att göra undantag för nya läkemedel, på samma sätt som myndigheten kan göra undantag för att äldre läkemedlet inte ska lämna den svenska marknaden. Bered därför snarast vidare de redan remitterade lagförslagen från Läkemedels- och apoteksmarknadsutredningens slutbetänkande från 2014 som syftar till att skapa en alternativ möjlighet att värdera och finansiera läkemedel som annars kanske inte skulle komma till användning för de patienter som behöver dem.
- Separera TLVs värdering av läkemedel – både organisatoriskt och i tid – från regionernas förhandling och rekommendationer för att förtydliga det statliga respektive det regionala ansvaret. TLVs beslut om subvention är det som gör det möjligt för patienter att använda läkemedel som de verkligen behöver, medan regionerna beslutar om i vilken utsträckning som läkemedlen ska användas på gruppnivå.
Jag ser att det även måste finnas en möjlighet att göra undantag så att läkemedel som inte är prioriterade för bred användning ändå kan användas av individuella patienter när så behövs. Regeringen kan utifrån ovanstående förslag skapa en sådan möjlighet inom läkemedelsförmånen. På motsvarande sätt behöver de regionala politiska ledningarna säkerställa en undantagshantering för sjukhusläkemedel genom styrningen av regionernas samverkansmodell för läkemedel. I annan lagstiftning, exempelvis inom migrationsområdet, har det under lång tid funnits en undantagshantering där humanitära skäl kunnat åberopas i enskilda fall. Det är en hantering värd att utreda även när det gäller speciella situationer inom läkemedelsområdet. Tillgängliggörandet av moderna läkemedel behöver gå från ett beslut om antingen ja eller nej, till en skala där alla patienters behov vägs in på ett tydligare sätt.
Vad gäller de strukturella förändringar som behövs var det tänkt att den statliga läkemedelsutredningen från Toivo Heinsoo, vars betänkande lades fram för över två år sedan, skulle utgöra underlag för ett delvis nytt läkemedelssystem. Ett flertal remissinstanser, inklusive oss inom den forskande läkemedelsbranschen, var kritiska till många av förslagen. Men andra delar i utredningen var såväl genomförbara som önskvärda. Exempel på sådana är att regeringen bör dels ge TLV i uppdrag att följa upp användningen i Sverige av nya innovativa produkter och i jämförelse med andra länder, dels ge Socialstyrelsen i uppdrag att göra årliga analyser av jämlik tillgång till läkemedel över landet.
Men som grund för ett reformerat läkemedelssystem står det klart att utredningen inte kan utgöra underlag. Det är dock ingen ursäkt för den inaktivitet som råder just nu. Regeringen bör ta initiativ till ett omtag i samverkan med regionerna och oss inom läkemedelsbranschen.
Det behövs nu politiskt ledarskap för att tydligt koppla åtgärderna i Life Science-strategin till introduktionen av de nya läkemedel och andra behandlingsmetoder som blir resultatet av dessa åtgärder. Svenska patienter ska inte behöva ställa sig långt bak i kön, utan måste kunna känna sig säkra på att få tillgång till de läkemedel som de behöver, när de behöver dem.
