Cereno Scientific (Nasdaq First North: CRNO B), ett banbrytande bioteknikbolag som utvecklar innovativa behandlingar för sällsynta och vanliga kardiovaskulära sjukdomar, meddelade idag att den första patienten har doserats inom ramen för Expanded Access-programmet (EAP) med CS1 i den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH).
“Vi är mycket glada att kunna meddela att den första patienten har doserats inom ramen för EAP.
För första gången har en patient, som tidigare slutfört Fas II-studien i PAH, fått fortsatt behandling med CS1. Detta innebär att patienten kommer behandlas med CS1 inom ramen för ett förlängt protokoll, ett beslut baserat på av läkare och patienter upplevd nytta av CS1-behandling. Vi är väldigt glada att kunna erbjuda denna förlängda CS1-behandling till dessa patienter i behov av bättre behandling. EAP kommer också att ge omfattande data på långvarig användning av CS1 i patienter med PAH, vilket kommer att öka vår kunskap och möjligheter till konstruktiva diskussioner med regulatoriska myndigheter rörande vår nästa fas i utvecklingen mot pivotal studie”, sa Sten R. Sörensen, vd, Cereno Scientific.
”Detta är en viktig milstolpe för vårt EAP och vi ser fram emot att se fler patienter aktiveras inom ramen för programmet, för att erbjuda dem fördelarna av fortsatt CS1-behandling, samtidigt som vi samlar in ytterligare data på långtidsexponering av CS1”, sa Dr. Rahul Agrawal, CMO och Head of R&D, Cereno Scientific.
Sedan den 30 januari 2024 genomförs EAP som en förlängning av den pågående Fas II-studien som utvärderar CS1 i PAH, inom ramen för ett formellt FDA-godkänt protokoll med titeln “Expanded Access, Open-Label, Safety Extension Study for Patients that Have Completed Parent Study CS1-003 and Who Are Judged by the Investigator to Benefit from Continued CS1 Treatment”. EAP ger patienter som har slutfört Fas II-studien möjligheten att, efter att av prövare ha bedömts vara lämpliga samt kunna dra nytta av CS1-behandling, fortsätta behandlas med CS1 när inga jämförbara eller adekvata behandlingsalternativ finns att tillgå. Initiativet kommer inte bara stödja behandling av PAH-patienter, utan även möjliggöra för Cereno att samla in ytterligare dokumentation av CS1-användning inför diskussioner med myndigheter samt ge data för utformningen av vår Fas IIb/III-pivotalstudie med CS1.
Om CS1
Läkemedelskandidaten CS1 är en HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering, under utveckling som en behandling för den sällsynta sjukdomen PAH. CS1 har potential att bli ett effektivt, säkert och sjukdomsmodifierande läkemedel. CS1:s unika effektprofil passar väl in på den sällsynta sjukdomen PAH:s patofysiologiska mekanismer och har potentialen att kunna adressera dagens stora behov av bättre behandlingsalternativ. Målet med utveckling av CS1 är att förbättra livskvaliteten och förlänga livet för patienter med PAH. Cereno Scientific har under det senaste året rapporterat uppmuntrande fynd från den pågående Fas II-studien som tyder på en potentiell positiv effekt av läkemedelskandidaten CS1 hos patienter med den svåra sällsynta sjukdomen PAH.
Patientrekryteringen till Fas II-studien CS1-003 stängdes den 1 juli 2024 baserat på en rekommendation från studiens kliniska styrkommitté, som dragit slutsatsen att det finns tillräckligt med data för utvärdering av nästa steg i utvecklingen. Topline-resultat kommer att presenteras i tredje kvartalet 2024.
