Nyligen publicerade NT-rådet en rekommendation till regionerna om att inte erbjuda patienter med spinal muskelatrofi (SMA) över 18 år de godkända SMA-medicinerna.
Detta efter en förhandling som pågått i 720 dagar.
Sverige utmärker sig (tillsammans med andra nordiska länder) genom att inte erbjuda vuxna patienter behandlingarna.
Spinal muskelatrofi är en sällsynt genetisk sjukdom som påverkar nervcellerna i ryggmärgen och leder till muskelsvaghet och försämring. Sjukdomen klassificeras i olika typer, baserat på åldern vid symtomdebut och sjukdomens svårighetsgrad, där typ 1 är den mest allvarliga formen.
SMA är alltså en sällsynt sjukdom och i Sverige föds 5–10 barn med SMA varje år. Före 2017 fanns ingen medicinsk behandling för SMA. Sedan dess har tre medicinska behandlingar blivit godkända inom EU.
I Sverige rekommenderar NT-rådet sedan tidigare regionerna att erbjuda patienter upp till 18 år behandling. I ett nyligen publicerat beslut (24.02.15) rekommenderar NT-rådet regionerna att även fortsättningsvis inte erbjuda patienter över 18 år med SMA behandling. Därmed avviker Sverige från majoriteten jämförbara länder i Europa, där såväl vuxna patienter som barn erbjuds SMA-medicinerna.
NT-rådets beslut föregicks av en utdragen förhandling som pågick i 720 dagar. För Roche, en av tillverkarna som ingick i förhandlingen, är beslutet beklagligt och förvånande. Roche är ett internationellt Life Science-företag som sedan Evrysdi (risdiplam) godkändes 2021 ansökt och slutit avtal med ett stort antal länder om att SMA-patienter ska få del av behandlingen.
Motivet till NT-rådets negativa rekommendation anges vara ”en mycket hög behandlingskostnad”. Priserna i denna typ av avtal är generellt sett konfidentiella, och jämförelser mellan länder bör göras med försiktighet på grund av olika mellanliggande faktorer. Men Roche kan konstatera att företaget inte har en högre prisförväntan i Sverige än i andra jämförbara länder, tvärtom har de föreslagna priserna snarare legat något under ett internationellt genomsnitt. Därmed är den negativa rekommendationen än mer förvånande.
Men denna rekommendation innebär inte att arbetet avstannar. För samtidigt med den negativa rekommendationen konstaterar NT-rådet att sjukdomen har en mycket hög allvarlighetsgrad, och framhåller att det finns ett stort behov av behandlingsalternativ för vuxna patienter med SMA typ 2 och 3. Det konstateras också att ”NT-rådet kommer återigen förhandla med företagen med målsättning att kunna rekommendera behandling till en större grupp patienter till nästa avtalsperiod. Förhandlingar kommer att inledas före sommaren.”
Roche jobbar hårt och intensivt för att SMA-patienter i olika delar av världen ska få tillgång till Evrysdi, inklusive Sverige. Samtidigt som Roche beklagar beslutet om den negativa rekommendationen kommer arbetet påbörjas med en subventionsansökan till TLV.
