Uppstartsbidrag till studie för förbättrad behandling av ovanliga leukemityper hos barn

1

Leukemier med vissa kromosomavvikelser svarar ofta sämre på cytostatika och har en hög återfallsrisk.

För att kunna ge barn som drabbas av dessa diagnoser en bättre prognos finns ett stort behov av mer träffsäkra och skonsammare behandlingar.

Nu får en internationell studie uppstartsbidrag från Barncancerfonden för att kunna öppna i Sverige och utvärdera en ny kombination av läkemedel med målriktad behandling som förhoppningsvis ska minska risken för återfall och ge bättre sjukdomskontroll.

Genom att Sverige deltar i studien AALL2131/EsPhALL2022 får barn i Sverige tillgång till ett nytt och lovande behandlingsprotokoll, samtidigt som vården bidrar till den internationella kunskapsutvecklingen inom området. Den aktuella studien riktar sig till barn och unga med bland annat Philadelphia-kromosompositiv (Ph+) akut lymfatisk leukemi (ALL), en ovanligare undergrupp av leukemier som ofta är svårare att behandla.

– De här kromosomavvikelserna omfattar en ganska liten andel av alla barndoms-ALL, men de innebär en högre risk för återfall och gör sjukdomen mer krävande att behandla, förklarar Dominik Turkiewicz som är överläkare och nationellt ansvarig för studien.

Kombinationsbehandling med immunterapi

Under de senaste åren har införandet av tyrosinkinashämmare, målriktade läkemedel som kan stänga av felaktiga tillväxtsignaler och därmed bromsa cancersjukdomens utveckling, förbättrat behandlingsresultaten för denna diagnosgrupp. Cytostatika slår mot alla celler som delar sig, även friska celler, medan ett läkemedel som är utvecklat för att rikta sig mot just de signaler som får leukemicellerna att växa ofta påverkar friska celler i mindre grad. Tyrosinkinashämmare kan trots detta ge biverkningar som noga måste bevakas.

Det finns fortfarande stora behov av att utveckla behandlingen vidare, särskilt vad gäller återfall och behandlingsrelaterade biverkningar. Den nya studien ska därför undersöka om immunterapi med blinatumomab kan användas tidigare i sjukdomsförloppet, i kombination med tyrosinkinashämmare och cytostatika.

– Blinatumomab är ett läkemedel som hjälper kroppens eget immunförsvar att hitta och angripa leukemiceller och har tidigare visat lovande resultat i andra patientgrupper, menar Dominik Turkiewicz.

Forskarna hoppas att kombinationen av läkemedel ska ge en mer målriktad och effektivare behandling. För de barn som insjuknar i de här ovanligare typerna av ALL kan studien få stor betydelse.

Internationellt samarbete

För att barn med cancer ska få tillgång till den mest lovande behandlingen enligt internationella protokoll krävs både samarbete och omfattande förberedelser, både administrativt och regulatoriskt. Studien genomförs i ett samarbete mellan det nordamerikanska konsortiet Children’s Oncology Group och det europeiska EsPhALL‑nätverket. I Sverige planerar alla sex barncancercentrum att delta.

– Uppstartsbidraget från Barncancerfonden är viktigt och bidrar till att vi kan förbereda och aktivera studien nationellt, att barnet kan få delta i behandlingen där det bor och slippa onödiga resor, summerar Dominik Turkiewicz.

Merparten av de administrativa delarna kommer att genomföras av forskningskoordinatorer vid Barncancercentrum i Lund, medan vissa delar utförs i samarbete med Kliniska Studier Sverige – Forum Söder.

FAKTA UPPSTARTSBIDRAG

Barncancerfonden utlyser uppstartsbidrag för internationella multicenterstudier i fas III/IV, samt deras kopplade understudier, för behandling av barncancer. Syftet är att snabbt komma i gång med studierna i Sverige och att fler barn i Sverige ska ges möjlighet att delta i en studie. Utlysningen är öppen under hela året och inkomna ansökningar behandlas löpande.

FAKTA: Vad är Blinatumomab?

Blinatumomab är ett läkemedel som hjälper kroppens eget immunförsvar att hitta och bekämpa leukemiceller. Det fungerar som en ”brygga” mellan två sorters celler: det fäster dels på leukemiceller, dels på patientens T‑celler, som är en viktig del av immunförsvaret. När kopplingen uppstår får T‑cellerna signalen att attackera de sjuka cellerna. Läkemedlet godkändes först för vuxna med återfall eller svårbehandlad akut lymfatisk leukemi 2014. Tack vare tidiga studier på barn blev behandlingen några år senare också tillgänglig för barn med vissa former av högrisk‑ALL.