Cereno Scientific skiftar fokus till den sällsynta sjukdomen idiopatisk lungfibros (IPF)
Hem MEDICINTEKNIK Cereno Scientific skiftar fokus till den sällsynta sjukdomen idiopatisk lungfibros (IPF)

Cereno Scientific skiftar fokus till den sällsynta sjukdomen idiopatisk lungfibros (IPF)

Publicerat av: Redaktionen

Cereno Scientific (Nasdaq First North: CRNO B), ett banbrytande bioteknikbolag som utvecklar innovativa behandlingar för sjukdomar med stor brist på tillräckliga behandlingsalternativ, meddelade idag att Bolaget har valt den sällsynta sjukdomen idiopatisk lungfibros som initial målindikation för den nya HDAC-hämmaren CS014.

Beslutet kommer efter de nyligen publicerade prekliniska resultat som visar signifikant minskning av blockerade små artärer och fibros.

Med detta beslut utökar Cereno Scientific sitt fokus på sällsynta sjukdomar, och stärker sitt engagemang för att tillgodose de betydande behoven hos patienter som drabbats av dessa tillstånd.

“Cerenos uppdrag är att förbättra och förlänga livet för patienter med sjukdomar där det finns stor brist på tillräckliga behandlingsalternativ. IPF, en sällsynt sjukdom, har ett akut behov av nya sjukdomsmodifierande behandlingar – ett behov som vi tror att CS014 kan hjälpa till att tillgodose. Att utöka vår portfölj till att omfatta ytterligare sällsynta sjukdomar är en naturlig utveckling för oss, och bygger vidare på den mycket lovande grund vi har lagt genom vårt banbrytande arbete med vårt ledande program CS1 i pulmonell arteriell hypertension (PAH). Vi kommer att dra nytta av vår expertis inom utveckling av särläkemedel för att leverera betydande fördelar för såväl patienter som våra aktieägare när vi fortsätter vår utveckling inom detta område”, sa Sten R. Sörensen, vd, Cereno Scientific.

IPF initial målindikation för CS014

Cereno Scientific skiftar fokus till den sällsynta sjukdomen idiopatisk lungfibros (IPF)Idiopatisk lungfibros (IPF) är en sällsynt, progressiv och dödlig sjukdom som karaktäriseras av irreversibel ärrbildning (fibros) i lungorna. Patienterna upplever betydande symptom, inklusive ihållande torrhosta, trötthet och andnöd vid ansträngning. Med tiden leder denna fibros till en gradvis försämring av lungfunktionen, vilket i slutändan resulterar i andningssvikt. Dödligheten vid IPF är jämförbar med den vid svåra cancerformer. Det finns för närvarande inget botemedel mot IPF, och de nuvarande behandlingarna har allvarliga toleransproblem. Det finns ett uttalat behov av nya terapier som kan stoppa och vända sjukdomens progression, förlänga livet och förbättra livskvaliteten för patienter som lider av denna sjukdom.

Cerenos HDAC-hämmare CS014 är en ny kemisk entitet (molekyl) med en mångfaldig verkningsmekanism som epigenetisk modulator. Den vetenskapliga rationalen för att utvärdera CS014 för behandling av IPF har stöd i prekliniska studier, som har visat att HDAC-hämmare effektivt kan tillbakabilda fibros i IPF-modeller. Studierna visar också att HDAC-hämmare förhindrar den sjukliga lungkärlsförändring som slutligen leder till pulmonell hypertension hos många IPF-patienter. Rationalen stärks ytterligare av våra nyligen publicerade prekliniska data i en etablerad modell av PAH, som visar att CS014 har effekt på tillbakabildning av fibros och dosberoende positiv påverkan på tillbakabildning av sjukliga lungkärlsförändringar. Tillsammans indikerar dessa fynd att CS014 har potential att adressera den underliggande patofysiologin bakom utvecklingen av IPF.

Patienter med IPF löper ökad risk att utveckla venös tromboembolism. CS014 reglerar blodplättsaktivitet, lokal fibrinolys och blodproppsstabilitet för att förebygga trombos utan ökad risk för blödning, vilket dokumenterats i prekliniska studier. Detta stärker den positiva profilen för CS014 i relation till de ouppfyllda behoven hos IPF-patienter.

“IPF karaktäriseras av en obalans i HDAC-aktivitet, och HDAC-hämmare har dokumenterats lindra fibrosen i prekliniska modeller av IPF. Detta, tillsammans med våra nyligen publicerade prekliniska data, visar att CS014 effektivt kan minska fibros i små lungartärer, vilket ger oss anledning att anta att CS014 kan erbjuda en sjukdomsmodifierande strategi för IPF. Utöver detta kan den anti-trombotiska effekten av CS014 vara fördelaktig, då IPF är associerat med en ökad risk för venös tromboembolism”, sa Dr. Björn Dahlöf, Cereno Scientific.

“Drivna av vår ambition att förbättra resultaten för patienter, har vi identifierat IPF som ett tillstånd som passar väl ihop med styrkorna hos vår nya HDAC-hämmare CS014. Vårt mål är att tillhandahålla sjukdomsmodifierande behandlingar för patienter som lider av denna sällsynta och progressiva sjukdom, som för närvarande inte har något botemedel”, sa Dr. Rahul Agrawal, CMO och Head of R&D, Cereno Scientific.

Cereno Scientific fokuserar på sällsynta sjukdomar i sin pipeline

Som ett resultat av den valda initiala målindikationen för CS014, utvecklar nu Cereno en pipeline med tre innovativa läkemedelskandidater, av vilka två utvecklas som sjukdomsmodifierande behandlingar för sällsynta sjukdomar där det finns stor brist på tillräckliga behandlingsalternativ.

Den ledande läkemedelskandidaten CS1 är en HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering, under utveckling som en behandling för den sällsynta sjukdomen PAH. CS1 har potential att vara ett effektivt, säkert och sjukdomsmodifierande läkemedel, som riktar in sig mot sjukdomens grundorsak genom tillbakabildning av sjukliga kärlförändringar. Positiva Fas IIa-resultat rapporterades den 27:e september 2024.

CS014 är en ny HDAC-hämmare med epigenetiska effekter, under utveckling som en sjukdomsmodifierande behandling för den sällsynta sjukdomen IPF. En first-in-human Fas I-studie inleddes under andra kvartalet 2024.

CS585, en ny IP-receptoragonist, har ännu inte tilldelats en specifik indikation för klinisk utveckling; prekliniska data indikerar att den potentiellt kan användas inom indikationer som trombosprevention utan ökad risk för blödning och pulmonell hypertension. En målindikation för CS585 utvärderas för närvarande; där sällsynta sjukdomar med stor brist på tillräckliga behandlingsalternativ är under övervägande.

Varför ett ökat fokus på sällsynta sjukdomar

Den huvudsakliga strategiska rationalen bakom Cerenos ökade fokus på sällsynta sjukdomar baseras på det faktum att det finns stor brist på tillräckliga behandlingsalternativ inom sällsynta och ofta dödliga sjukdomar. Cereno har potential att leverera högt behandlingsvärde till patienter, genom att utnyttja vår banbrytande portfölj och sjukdomsmodifierande strategi för att adressera grundorsaken till sådana sjukdomar. Det strategiska fokuset på sällsynta sjukdomar utgör en attraktiv affärsmodell för bioteknikbolag på grund av relativt kortare utvecklingstider och mindre kapital som krävs för att nå marknadsgodkännande, samt attraktiva incitament som erbjuds företag som utvecklar särläkemedel. Dessa inkluderar möjligheten att erhålla marknadsexklusivitet i 7 respektive 10 år i USA och EU genom särläkemedelsstatus.

Cerenos beslut att öka sitt fokus på sällsynta sjukdomar följer efter betydande framsteg för Bolagets HDAC-hämmarportfölj. I juni i år inleddes en Fas I-studie med CS014, och positiva resultat från Fas IIa-studien inom den sällsynta sjukdomen PAH med den ledande läkemedelskandidaten CS1 rapporterades den 27:e september. Bolaget står nu redo att genomföra den nya strategiska inriktningen för den nya HDAC-hämmaren CS014 med fokus på den sällsynta sjukdomen IPF som målindikation och slutföra det pågående Fas I-programmet till sommaren 2025. Vidare ska det ledande HDAC-hämmarprogrammet CS1 drivas framåt genom att slutföra analysen av Fas IIa-studien i den sällsynta sjukdomen PAH och därefter inleda diskussioner med regulatoriska myndigheter i syfte att genomföra en pivotal studie i PAH.

 

Om CS014

HDAC-hämmaren CS014 är en ny kemisk entitet (molekyl) med en mångfaldig verkningsmekanism som epigenetisk modulator, under utveckling för idiopatisk lungfibros (IPF).

Prekliniska studier av HDAC-hämmare visar att dessa läkemedel kan tillbakabilda fibros i IPF-modeller. Studier visar också att dessa läkemedel förhindrar de sjukliga lungkärlförändringar som slutligen leder till pulmonell hypertension hos många IPF-patienter. Prekliniska studier av CS014 har visat effekt på tillbakabildning av fibros och dosberoende positiv påverkan på tillbakabildning av sjukliga lungkärlsförändringar i en etablerad modell av PAH. Tillsammans indikerar dessa fynd att CS014 har potential att adressera den underliggande patofysiologin bakom utvecklingen av IPF.

CS014 har i prekliniska studier visat förmåga att reglera blodplättsaktivitet, lokal fibrinolys och blodproppsstabilitet, vilket hjälper till att förebygga trombos utan ökad risk för blödning. Detta stärker CS014:s potential att adressera viktiga ouppfyllda behov hos IPF-patienter.

Cerenos HDAC-hämmarportfölj, som drar fördel av epigenetisk modulering, består av den ledande läkemedelskandidaten CS1 och läkemedelskandidaten CS014.

En first-in-man Fas I-studie av CS014 inleddes i juni 2024.

 

 

 

 

 

 

 

Relaterade Artiklar

Vi använder cookies och andra identifierare för att förbättra din upplevelse. Detta gör att vi kan säkerställa din åtkomst, analysera ditt besök på vår webbplats. Det hjälper oss att erbjuda dig ett personligt anpassat innehåll och smidig åtkomst till användbar information. Klicka på ”Jag godkänner” för att acceptera vår användning av cookies och andra identifierare eller klicka ”Mer information” för att justera dina val. Jag Godkänner Mer Information >>