Det svenska läkemedelsutvecklingsföretaget TikoMed AB tillkännager idag publiceringen av peer-reviewed forskning i PLOS ONE som uppvisar ytterligare evidens till stöd för att deras lågmolekylära dextransulfatförening ILB är säker och tolereras väl hos patienter med ALS.
Elva patienter deltog i den prospektiva, enarmade, öppna, kliniska fas II-studien som genomfördes på Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Storbritannien, av University of Birminghams team för Drugs, Devices, Diagnostics and Biomarkers (D3B).
Patienterna fick veckovisa injektioner med ILB under upp till 48 veckor med en dos på 2 mg/kg, vilket är dubbelt så mycket som den dos som användes i TikoMeds tidigare publicerad kliniska säkerhetsstudien med kortare duration på samma patientkategori1.
Huvudprövaren för Birmingham-studien, Venkataramanan Srinivasan, MRCP, MRCP (Neurology) of the Queen Elizabeth Hospital kommenterar: “Denna studie visade den goda säkerhetsprofilen för långtidsbehandling med ILB en gång per vecka hos patienter med ALS. Jag är mycket tacksam för det engagerade deltagandet från patienterna under särskilt svåra omständigheter relaterad till pandemin, som inträffade under försöksperioden.”
TikoMeds vetenskapliga rådgivare, professor Ann Logan, hedersprofessor i regenerativ medicin vid University of Warwick, säger: “Sammantaget visar den tidigare studien vid Sahlgrenska sjukhuset i Göteborg och den nyligen genomförda Birmingham-studien god säkerhet och tolerabilitet av ILB hos patienter med ALS. Studien tyder vidare på en långvarig inbromsning av sjukdomsförloppet utöver de redan rapporterade snabba förbättringarna i biokemiska analyser och återstående motoriska funktioner. Med snabba funktionella förbättringar vid insatt behandling tillsammans med långsiktig stabilisering av sjukdomstillståndet skulle ILB kunna bli ett unikt behandlingsalternativ för denna förödande sjukdom. Dessa uppmuntrande resultat ger en vink om ILBs framtida potential som det första sjukdomsmodifierande läkemedlet för behandling av både familjär och sporadisk ALS, samtidigt som biverkningarna är minimala.”
“Studien utgör ytterligare en viktig milstolpe för bolaget, och jag är mycket imponerad och tacksam över att studieresultaten nu är publicerade i en peer-review tidskrift. Jag vill också rikta ett stort tack till alla inblandade team för deras extraordinära engagemang och ansträngning i arbetet med att hitta en behandling som kan förbättra livet för ALS-patienter.”, säger Lars Bruce, en av grundarna av TikoMed och ansvarig för ILB-programmet.
*ALSFRS-R-poäng: En prediktor för överlevnadstid hos ALS-patienter
**ALSAQ-40: Ett sjukdomsspecifikt hälsorelaterat livskvalitetsinstrument för användning i studier av patienter med ALS eller andra motorneuronsjukdomar
