Ipsen meddelar att EU-kommissionen har godkänt Cabometyx (cabozantinib) för behandling av vuxna patienter med icke-resektabla eller metastaserade, väldifferentierade neuroendokrina tumörer i bukspottkörteln (pNET) och utanför bukspottkörteln (epNET), som har progredierat efter minst en tidigare systemisk behandling förutom somatostatinanaloger.
Cirka 50010 svenskar drabbas årligen av neuroendokrina tumörer (NET) och de flesta formerna utvecklas långsamt och har sitt ursprung i olika delar av kroppen.5 Dessa tumörer kräver ofta flera behandlingslinjer när sjukdomen fortskrider.1,2
Behandlingsalternativen vid progression är ofta begränsade beroende på primärt tumörställe och andra faktorer, vilket gör det svårt att definiera en optimal behandlingssekvens specifik för enskilda patienters behov.1,2,6 För de 27 % som diagnostiseras med NET i lungorna7 har det inte funnits några godkända behandlingsalternativ vid progression efter en tidigare behandling.1,2
“Den komplexa karaktären hos neuroendokrina tumörer och bristen på innovation under de senaste åren har lett till betydande fysiska och känslomässiga påfrestningar för patienterna när deras sjukdom fortskrider”, säger Judith Miedema, Medical Director Nordics and Baltics at IPSEN. “Vi är glada över att kunna erbjuda ett behandlingsalternativ vid progression, där det för närvarande finns få eller inga andra alternativ.”
Neuroendokrina tumörer (NET) kan ha en betydande inverkan på individers liv. Enligt undersökningar uppger 71 % av patienterna att NET har en negativ inverkan på deras dagliga liv, och 92 % rapporterar att de måste ändra sin livsstil för att hantera sjukdomen.8
“Sekventiell användning av systemiska behandlingar är fortfarande utmanande för de olika typerna av neuroendokrina tumörer (NET) som kan uppstå i skilda organ. Antalet tillgängliga behandlingar är begränsade och inte alla NET-patienter kan dra nytta av dessa. Det är därför glädjande att få ytterligare ett verktyg i behandlingen av patienter med NET”, säger Staffan Welin, sektionschef och överläkare vid Onkologisk endokrinologi vid Uppsala Akademiska Universitetssjukhus.
EU-godkännandet baseras på data från fas III-studien CABINET som studerade Cabometyx jämfört med placebo hos patienter som lever med avancerade pNET eller epNET, vars sjukdom hade fortskridit efter tidigare systemisk behandling. Slutresultaten från studien, som presenterades vid 2024 års kongress för European Society for Medical Oncology och samtidigt publicerades i New England Journal of Medicine, visade fördelar avseende progressionsfri överlevnad (PFS) för Cabometyx jämfört med placebo:3,4
- Vid en medianuppföljning på 13,8 månader var median-PFS i pNET-kohorten 13,8 månader för Cabometyx, jämfört med 4,4 månader för placebo (hazard ratio (HR) 0,23 [95 % konfidensintervall (KI) 0,12 – 0,42] p <0,001).3,4
- Vid en medianuppföljning på 10,2 månader var median-PFS i epNET-kohorten baserad på lokal radiologisk granskning 8,4 månader för Cabometyx, jämfört med 3,9 månader för placebo (HR 0,38 [95 % KI 0,25 – 0,59] p <0,001).3,4
- Uppgifterna om total överlevnad var inte klara vid tidpunkten för analyserna och kan ha påverkats av crossover-designen i CABINET-studien.3,4
- Den säkerhetsprofil för Cabometyx som observerades i varje kohort överensstämde med dess kända säkerhetsprofil; inga nya biverkningar identifierades.3,4
- Enligt presentationen vid Annual Society of Clinical Oncology Annual Meeting 2025 visade sig även den hälsorelaterade livskvaliteten bibehållas eller förbättras jämfört med placebo.9
- Cabometyx har godkänts i EU för tidigare behandlade inoperabla eller metastaserade neuroendokrina tumörer oavsett tumör, grad eller tidigare systemisk behandling baserad på icke-somatostatinanaloger.
- Godkännandet baseras på resultat från fas III-studien CABINET, som visade en minskning av risken för sjukdomsprogression eller död med 77 % respektive 62 % jämfört med placebo hos patienter med avancerade neuroendokrina tumörer i eller utanför bukspottkörtlen.3,4
Referenser
1Pavel M, et al. Gastroenteropancreatic neuroendocrine neoplasms: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020;31(7):844-860.
2Baudin E, et al. Lung and thymic carcinoids: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2021 Nov;32(11):1453-1455.
3 Chan et al. Phase 3 Trial of Cabozantinib in Previously Treated Advanced Neuroendocrine Tumors. 2024 New England Journal of Medicine. DOI: 10.1056/NEJMoa2403991
4Chan et al. Cabozantinib Versus Placebo for Advanced Neuroendocrine Tumors (NET) after Progression on Prior Therapy (CABINET Trial/Alliance A021602): Updated Results Including Progression Free-Survival (PFS) by Blinded Independent Central Review (BICR) and Subgroup Analyses. As presented at ESMO Congress 2024 during the ‘Proffered Paper: NETs and Endocrine Tumors at 2:45 p.m. CEST Barcelona, Spain
5Neuroendocrine tumor (NET). https://www.cancer.gov/pediatric-adult-rare-tumor/rare-tumors/rare-endocrine- tumor/carcinoid-tumor. Accessed July 2025.
6McClellan, K., Chen. E.Y, Kardosh A., et al. Therapy Resistant Gastroenteropancreatic Neuroendocrine Tumors. Cancers. 2022, 14(19), 4769.7Frilling et al. Neuroendocrine tumor disease: an evolving landscape. 2012. 19:R163-R185
8Singh et al. Patient-Reported Burden of a Neuroendocrine Tumor (NET) Diagnosis: Results From the First Global Survey of Patients With NETs. J Glob Oncol. 2017 Feb; 3(1): 43–53
9Dueck et al. Health-related quality of life (HRQOL) in the phase 3 trial of cabozantinib vs placebo for advanced neuroendocrine tumors (NET) after progression on prior therapy (CABINET, Alliance A021602). Presenterades vid ASCO-kongressen 2025.
10https://www.cancerfonden.se/om-cancer/cancersjukdomar/neuroendokrina-tumorer
