Cereno Scientific (Nasdaq First North: CRNO B), ett bolag som utvecklar innovativa behandlingar för vanliga och sällsynta kardiovaskulära sjukdomar, har meddelat att bolagets ansökan om utökad tillgång (eng. expanded access), även kallat ”compassionate use”, till läkemedelskandidaten CS1 för användning som en förlängning av den pågående Fas II-studien som utvärderar CS1 i PAH, har beviljats av FDA.
Cerenos ”Expanded Access Program” (EAP) för läkemedelskandidaten CS1 kommer initialt att vara begränsad till patienter som har slutfört Fas II-studien i PAH.
Godkännandet av Expanded Access Program (EAP) kommer i kölvattnet av positiva rapporter som framkommit från fas II-studien. I juli framhöll en prövare en märkbar förbättring hos en patient med CS1.
Därefter observerades positiva fynd vid en avläsning halvvägs genom studien i oktober. I november uppmanade en annan prövare Cereno att skicka in en ansökan om Expanded Access till FDA, där man söker tillstånd att fortsätta administrera läkemedelskandidaten CS1 till patienter efter avslutad studiebehandling. Cereno skickade skyndsamt in ansökan den 3 januari, vilken nu har beviljats av FDA.
- ”Detta är en viktig milstolpe på vår väg mot att göra skillnad för patienter med den dödliga sällsynta sjukdomen PAH. Jag är mycket nöjd över att vi nu har fått FDA:s godkännande för utökad tillgång till CS1 och gläder mig åt de patienter som nu kommer att kunna fortsätta få behandling med CS1 och därigenom få potentiella kliniska fördelar. Som nyligen rapporterats har vi säkrat den långsiktiga tillgången på CS1 genom att ingå ett avtal om uppskalad tillverkning med CordenPharma, vilket kommer att säkerställa att patienterna i EAP har tillgång till CS1 och att vi har CS1 läkemedel för nästa kliniska studie,” säger Sten R. Sörensen, VD, Cereno Scientific.
- “Jag är mycket glad över att kunna förlänga användningen av CS1 till patienter med denna dödliga sjukdom som är i akut behov av ytterligare högkvalitativ stödjande behandling”, säger Raymond Benza, MD, Chief of Pulmonary Hypertension vid Mount Sinai Health System; huvudansvarig prövare för Fas II-studien av CS1, medlem i den kliniska styrkommittéen och ordförande för Cereno Scientifics vetenskapliga råd.
Programmet för utökad tillgång (EAP) med CS1 vid PAH ger patienter som har genomgått Fas II-studien möjligheten att fortsätta på CS1-behandling i samråd med prövaren samt efter godkännande från den etiska kommittén på respektive lokala kliniken. Programmet för utökad tillgång kommer att ge Cereno möjlighet att samla in säkerhets- och effektdata avseende långtidsexponering av CS1 hos patienter med PAH enligt ett formellt godkänt FDA-protokoll. Programmet kommer därmed möjliggöra för Cereno att samla in ytterligare dokumentation av CS1-användning hos patienter som lider av PAH, vilket skulle kunna vara ett värdefullt stöd till senare potentiella ansökningar till FDA, såsom ”fast track designation”/”breakthrough therapy” likväl som stöd för att få IND (Investigational New Drug)-godkännande för att starta Fas IIb/III-studie med CS1.
Fas II-studien med CS1 i den sällsynta sjukdomen PAH rekryterar aktivt patienter vid 10 specialistkliniker i USA med en ny klinik i sent stadium av uppstartsprocessen. Under 2023 har bolaget rapporterat positiva fynd från den pågående studien som tyder på en potentiell positiv effekt av läkemedelskandidat CS1 hos patienter med den svåra sällsynta sjukdomen PAH. Först visade en patientfallstudie utförd på den första patienten som slutfört studien på en specifik klinik övertygande effektdata. Under 12 veckors behandling med CS1 visade patienten en 30% minskning av lungtryck och en 20% ökning av hjärtminutvolymen. Patientens övergripande funktionella status förbättrades från NYHA/WHO funktionell klass II till I vid behandlingsperiodens slut, vilket innebär att hon nästan hade normal funktionell fysisk kapacitet med CS1.
Dessutom rapporterade Cereno i oktober 2023 att ett initiativ för datakvalitetskontroll (DQCR) genomfördes med positiva fynd. Datakvalitetskontrollen (DQCR) för CardioMEMS-mätningarna ansågs tillfredsställande med efterlevnad av studieprotokoll och med snabba dataöverföringar från patienters hem till klinik.
Effektfynden visade en kliniskt betydelsefull minskning av lungtrycket hos flera patienter som inkluderats i datakvalitetskontrollen, av liknande eller större omfattning än i patientfallet. Granskningen inkluderade data som erhållits av CardioMEMS HF Systemet från de första 16 patienterna som deltog i Fas II-studien och de rapporterade fynden kan läsas i sin helhet i ett tidigare pressmeddelande.
En begäran för utökad tillgång till CS1 (även ofta kallat ”compassionate use”) skickades in till FDA efter förfrågan av prövare i Fas II-studien och godkändes i januari 2024. Studien är utformad att inkludera 30 PAH-patienter och top-line resultat förväntas kunna rapporteras under andra kvartalet 2024.
