Cereno Scientific (Nasdaq First North: CRNO B), ett bolag som utvecklar innovativa behandlingar för vanliga och sällsynta kardiovaskulära sjukdomar, meddelade idag en uppdatering om framstegen i fas II-studien av CS1 vid pulmonell arteriell hypertension (PAH).
Cereno har sett betydande intresse för det FDA-godkända Programmet för utökad tillgång (eng. Expanded Access Program, EAP) (”Compassionate Use”) avseende patienter som har slutfört Fas II-studien, och prövare indikerar att majoriteten av patienterna vid deras kliniker som har slutfört studien skulle vara intresserade av fortsatt tillgång till CS1 efter studiens avslutande.
Bolaget rapporterar betydande framsteg i studien men till följd av en längre uppstartsfas för de två nya klinikerna än vad som tidigare beräknades, har studiens tidslinje påverkats negativt och top line-resultat förväntas nu under Q3 2024.
Fas II-studien med CS1 i den sällsynta sjukdomen PAH pågår för närvarande aktivt på 10 specialistkliniker i USA med en ny klinik som aktiverades i december och en ny klinik som är i slutet av uppstartsprocessen. Hittills har 25 patienter fått CardioMEMS HF System implanterat, av vilka 23 patienter har randomiserats till behandling med CS1 och 19 patienter har genomfört hela studien. Detta betyder att det återstår att randomisera 7 patienter till CS1-behandling, två av vilka redan har fått CardioMEMS.
Cereno Scientific har under 2023 rapporterat positiva fynd från den pågående studien som tyder på en potentiell positiv effekt av läkemedelskandidat CS1 hos patienter med den svåra sällsynta sjukdomen PAH.
Först visade en fallstudie utförd på den första patienten som slutfört studien på en av studieklinikerna övertygande effektdata. Under 12 veckors behandling med CS1 visade patienten en 30% minskning av lungtryck och en 20% ökning av hjärtminutvolymen. Patientens övergripande funktionella status förbättrades från NYHA/WHO funktionell klass II till I vid behandlingsperiodens slut, vilket innebär att patienten nästan hade normal funktionell fysisk kapacitet med CS1.
Dessutom rapporterade Cereno i oktober 2023 att ett initiativ för datakvalitetskontroll (DQCR), med data från CardioMEMS HF System från de första 16 patienterna, genomfördes med positiva fynd. Datakvalitetskontrollen (DQCR) för CardioMEMS-mätningarna ansågs tillfredsställande med efterlevnad av studieprotokoll och med snabba dataöverföringar från patienters hem till klinik. Effektfynden visade en kliniskt betydelsefull minskning av lungtrycket hos flera patienter som inkluderats i datakvalitetskontrollen, av likvärdig eller större omfattning än i patientfallet.
Vidare fortlöper programmet för utökad tillgång (EAP), godkänt av FDA den 31 januari 2024 enligt plan, drivet av intresse från såväl prövare som patienter. Prövare indikerar att nära två tredjedelar av patienterna, som har slutfört studien eller för närvarande står på behandling, bedöms vara intresserade av fortsatt tillgång till CS1 efter studiens avslutande. För närvarande är slutgiltiga klinikspecifika godkännanden och etikkommitté-godkännanden på gång. Programmet för utökad tillgång med CS1 vid PAH ger patienter som har genomgått Fas II-studien möjligheten att fortsätta på CS1-behandling i samråd med prövaren samt efter godkännande från lokala etikkommittéer på respektive kliniker. Programmet för utökad tillgång kommer att ge Cereno möjlighet att samla in säkerhets- och effektdata avseende långtidsexponering av CS1 hos patienter med PAH enligt ett formellt godkänt FDA-protokoll. Programmet kommer därmed möjliggöra för Cereno att samla in ytterligare dokumentation av CS1-användning hos patienter som lider av PAH, vilket kommer att ge värdefull information till utformningen av vår fas IIb/III-pivotalstudie med CS1.
“Vi ser mycket fram emot att börja behandla patienter med CS1 inom ramen för Programmet för utökad tillgång, efter att ha sett de anmärkningsvärt goda kliniska resultaten i patientfallet samt de positiva fynden i DQCR. Då prövare bekräftar ett intresse från en majoritet av patienterna på sina kliniker för fortsatt tillgång till CS1 efter studiens avslutande, initierar vi tillverkning av CS1 i större kvantiteter, så kallad scale-up manufacturing, i samarbete med CordenPharma, för att säkerställa snabb tillgång och långsiktig tillgänglighet av CS1 för EAP och som förberedelse för den pivotala studien”, sade Sten R. Sörensen, VD, Cereno Scientific.
Samtidigt som bolaget rapporterar betydande framsteg i studien, har en långsammare rekryteringstakt än beräknat under de senaste månaderna och en längre uppstartsfas för de nya klinikerna påverkat studiens tidslinje. Enligt den uppdaterade tidslinjen förväntas slutförande av studien och top line-resultat under Q3 2024.
”Det rapporterade intresset från prövare för att fortsätta med CS1-behandling till patienter de behandlat med CS1 under 12 veckor i fas II-studien är väldigt uppmuntrande och stärker vår uppfattning att vårt läkemedel har bidragit till klinisk nytta i dessa patienter, enligt bedömning från prövare än så länge. Vi ser fram emot att slutföra randomiseringen till CS1-behandling av de återstående 7 patienterna och nå 30 patienter för att slutföra studien. Vi för en aktiv dialog med prövare och kliniker för att säkerställa snabba framsteg mot avslutande av studien under Q3 2024.”, sa Sten R. Sörensen, VD, Cereno Scientific.
