Diamyd Medical kommer att gå vidare med ett accelererat godkännandeförfarande i USA för den antigenspecifika immunoterapin Diamyd (rhGAD65/alum), som syftar till att bevara den egna insulinproduktionen hos patienter med Steg 3 typ 1-diabetes.
En tidigare interimsavläsning från den pågående fas 3-studien DIAGNODE-3 planeras att ligga till grund för en ansökan om accelererat godkännande, Biologics License Application (BLA).
Resultat från interimsavläsningen förväntas omkring mars 2026.
– Vi är fast beslutna att med full kraft arbeta med våra partners och i nära dialog med FDA för att ta vara på denna unika möjlighet att göra Diamyd tillgängligt för patienter så snabbt som möjligt, säger Ulf Hannelius, vd för Diamyd Medical. Den tidigare avläsningen från DIAGNODE-3-studien utgör ett kritiskt steg i denna process och vår tilltro till Diamyds sjukdomsmodifierande fördelar stärks av det positiva utfallet av den nyligen meddelade futilitetsanalysen. Vi ser fram emot ett nära samarbete med FDA för att säkerställa att alla nödvändiga regulatoriska krav uppfylls.
Diamyd Medical meddelade nyligen att Diamyd har beviljats så kallat Fast Track-status i USA, och att den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) har bekräftat att ett accelererat godkännande kan sökas baserat på påvisande av signifikanta behandlingsrelaterade fördelar på C-peptidnivåer, ett mått på kroppens egen insulinproduktion, som svar på Diamyd-administrering. FDA:s accelererade godkännandeprogram gör det möjligt för läkemedel för allvarliga tillstånd som fyller ett ouppfyllt medicinskt behov att godkännas baserat på ett surrogatmått. Användningen av surrogatmått ger FDA möjligheten att godkänna dessa läkemedel snabbare.
För att förbereda ansökan om marknadsgodkännande inom ramen för FDA:s program för accelererat godkännande planerar Diamyd Medical att genomföra en interimsavläsning som inkluderar effektdata från cirka 170 deltagare som har slutfört sin 15-månadersutvärdering och säkerhetsdata från ytterligare individer som inkluderats i DIAGNODE-3-studien. Det primära effektmåttet för denna analys kommer att vara C-peptid, ett surrogateffektmått som FDA nu erkänner som rimligt sannolikt kan förutsäga klinisk nytta. Efter interims-avläsningen kommer DIAGNODE-3-studien att fortsätta att följa alla rekryterade patienter fram till den 24 månader långa utvärderingen i slutet av studien. Hittills har 148 patienter randomiserats i DIAGNODE-3. Resultaten från interimsavläsningen förväntas kunna presenteras runt mars 2026, den exakta tidpunkten beror på det slutliga antalet deltagare som ska inkluderas i avläsningen, följt av inlämning av en ansökan enligt det accelererade godkännandeförfarandet.
DIAGNODE-3-studien vilken genomförs i åtta europeiska länder och i USA, förväntas fullt ut ha rekryterat cirka 330 patienter i slutet av 2025, och alla patienter förväntas vara fullt behandlade innan den tidigare avläsningen ska utföras. Studien fokuserar på nyligen diagnostiserade patienter med Steg 3 typ 1-diabetes som bär på genotypen HLA DR3-DQ2; en subgrupp på cirka 40 procent av patienter med Steg 3 typ 1-diabetes som har visat sig svara på Diamyd i tidigare studier.
Om Diamyd Medical
Diamyd Medical utvecklar läkemedel med precisionsmedicinsk inriktning för förebyggande och behandling av typ 1-diabetes och LADA (Latent Autoimmune Diabetes in Adults). Diamyd är en antigenspecifik immunomodulerande behandling för bevarande av kroppens insulinproduktion som har Orphan Drug Designation (särläkemedelsstatus) i USA och som beviljats så kallad Fast Track Designation av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för behandling av Steg 1, 2 och 3 typ 1-diabetes. DIAGNODE-3, en bekräftande och registreringsgrundande fas III-studie, rekryterar nu aktivt patienter med nydebuterad typ 1-diabetes i åtta europeiska länder och i USA. En större metastudie samt Bolagets prospektiva europeiska fas IIb-studie, där Diamyd administrerats direkt i en ytlig lymfkörtel i barn och unga vuxna med nydebuterad typ 1-diabetes, har visat statistiskt signifikant effekt i en stor genetiskt fördefinierad patientgrupp i att bevara egen insulinproduktion. DIAGNODE-3 studien rekryterar endast denna patientgrupp som bär på den gemensamma gentyp som kallas för HLA DR3-DQ2 som utgör cirka 40% av patienter med typ 1-diabetes i Europa och USA. Injektioner i en ytlig lymfkörtel kan utföras på några minuter och är avsedda att optimera immunsvaret. En anläggning inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva ingrediensen i Diamyd. Diamyd Medical utvecklar även det GABA-baserade prövningsläkemedlet Remygen som en komponent i behandlingen av metabola sjukdomar. Diamyd Medical är en av huvudägarna i stamcellsbolaget NextCell Pharma AB och i artificiell intelligensföretaget MainlyAI AB.
Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B. FNCA Sweden AB är Bolagets Certified Adviser.
