Cereno Scientific (Nasdaq First North: CRNO B), ett innovativt bioteknikbolag som utvecklar banbrytande behandlingar som förbättrar och förlänger livet för människor med sällsynta kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar, meddelade idag att ett nytt patent har utfärdats i USA i läkemedelskandidaten CS1:s andra patentfamilj.
Två patentansökningar har ytterligare lämnats in baserat på de övertygande effektsignalerna som observerats i den nyligen slutförda Fas IIa-studien med CS1 i den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH).
Dessa patentansökningar tillsammans med den existerande patentportföljen har potential att förlänga marknadsexklusiviteten för CS1 i PAH till 2045.
”Att säkra ett patent säkerställer inte bara att våra innovativa behandlingar skyddas, utan det stärker vår kommersiella position relaterad till marknadsexklusivitet. Vi har redan fått särläkemedelsbeteckning (ODD) i USA och Europa som ger marknadsexklusivitet i 7 respektive 10 år. Med dessa nya patent, om de beviljas, finns det en möjlighet att ytterligare förlänga marknadsexklusiviteten för CS1 med cirka 7 år”, säger Sten R. Sörensen, VD för Cereno Scientific. ”En stark patentportfölj är en viktig aspekt av att fortsätta bygga på en attraktiv kommersiell positionering för CS1 och för Cereno Scientific”.
Det nyligen beviljade patentet i USA är det tredje godkända patentet för den andra patentfamiljen, vilket breddar det skydd som redan beviljats i USA för läkemedelskandidaten CS1. Patentet har titeln “Valproic acid for the treatment or prevention of pathological conditions associated with excess fibrin deposition and/or thrombus formation” och har tilldelats patentnummer 12,245,999 av det amerikanska patentverket.
De två nyligen inlämnade patentansökningarna relaterar till den slutförda Fas IIa-studien i PAH. I studien visades effektsignaler som tyder på CS1:s effekt på tillbakabildning av kärlförändringar (eng. reverse vascular remodeling). Detta åtföljdes av signaler som tyder på förbättrad funktion i höger kammare, funktionsklass (NYHA) och livskvalitet (QoL) samt förbättrad REVEAL 2.0 riskpoäng. Dessa parametrar indikerar bättre patientutfall, en förbättring och/eller stabilisering av sjukdomsutvecklingen samt förbättrad patientfunktion och prognos. Studien visade även att CS1 har en bra säkerhetsprofil och är väl tolererad. Ett pågående Expanded Access Program (EAP) som tillåter patienter att fortsätta CS1-behandling kommer att ge ytterligare insikt i de sjukdomsmodifierande effekterna av långtidsbehandling med CS1. I en delstudie inom EAP används den icke-invasiva bilddiagnostiska tekniken Functional Respirationy Imaging (FRI) som utvecklats av Fluidda för att visualisera hur långtidsbehandling med CS1, utöver standardbehandling, kan påverka förändringar i lungartärerna. Cereno Scientific avser att fortsätta utforska effekterna av CS1 på tillbakabildning av kärlförändringar (eng. reverse vascular remodeling) i vidare klinisk utveckling. Nu planeras en större, placebokontrollerad Fas IIb-studie för att bekräfta och expandera på dessa effekter.
Om CS1
Läkemedelskandidaten CS1 är en klass I HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering, under utveckling som en säker, effektiv och sjukdomsmodifierande behandling för den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). CS1 adresserar den bakomliggande sjukdomsmekanismen med målet att tillbakabilda sjukliga kärlförändringar (eng. reverse remodeling) i små lungartärer.
I en Fas IIa-studie uppnådde CS1 den primära endpointen säkerhet och tolerabilitet. CS1 visade även övertygande positiv påverkan på explorativa parametrar om klinisk relevans efter 12 veckors behandling. Data från Fas IIa-studien tillsammans med prekliniska data från HDAC-hämmarprogrammet stöder effekt på tillbakabildning av sjukliga kärlförändringar i små lungartärer. Detta lägger en grund för antagandet att CS1 kan ha sjukdomsmodifierande egenskaper i PAH. I prekliniska kardiovaskulära sjukdomsmodeller har HDAC-hämmare även visats ha anti-fibrotiska, anti-inflammatoriska, lungartärtrycksänkande samt anti-trombotiska effekter. CS1:s unika effektprofil passar bra in på de underliggande orsakerna till PAH, vilket positionerar det väl för att adressera dagens stora behov av bättre behandlingsalternativ. Målet med utvecklingen av CS1 är att förbättra och förlänga livet för patienter med PAH. CS1 är en del av Cerenos HDAC-hämmarportfölj, som frigör potentialen av epigenetisk modulering inom kardiovaskulära sjukdomar. CS1 har beviljats särläkemedelsstatus i både USA och EU.
CS1 har godkänts av FDA för ett Expanded Access Program (EAP) som en förlängning av Fas IIa-studien i PAH, vilket möjliggör insamling av värdefulla data om säkerhet och effektivitet vid långtidsbehandling med CS1 i patienter. För närvarande är tio patienter aktiverade i programmet som tillåts att fortsätta behandling med CS1 efter att ha slutfört Fas IIa-studien och bedömts lämpliga av läkare i studien. Genom ett samarbete med innovativa medicinteknikbolaget Fluidda så kommer deras icke-invasiva avbildningsteknik, Functional Respirationy Imaging (FRI), att användas på vissa patienter i EAP:n för att visualisera hur långtidsbehandling med CS1 påverkar strukturella förändringar i lungartärerna. Datan som möjliggörs via EAP:n stödjer de nödvändiga regulatoriska interaktionerna och planering av framtida Fas IIb-studiet eller pivotala Fas III-studier.
Om Cereno Scientific AB
Cereno Scientific är banbrytande inom behandlingar som förbättrar och förlänger livet. Vår innovativa pipeline består av sjukdomsmodifierande läkemedelskandidater som hjälper människor som lider av sällsynta kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar att leva sina liv fullt ut.
Den ledande läkemedelskandidaten CS1 är en HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering, under utveckling som en säker, effektiv och sjukdomsmodifierande behandling för den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). En Fas IIa-studie som utvärderade CS1:s säkerhet, tolerabilitet, och explorativa effekt i patienter med PAH visade att CS1 var säkert, väl tolererat och visade positiv påverkan på explorativa kliniska effektparametrar. Ett Expanded Access-program ger patienter som har slutfört Fas IIa-studien möjlighet att få tillgång till CS1. HDAC-hämmaren CS014, i Fas I-utveckling, är en ny kemisk entitet med sjukdomsmodifierande potential. CS014 verkar genom en mångfaldig verkningsmekanism som en epigenetisk modulator, och syftar till att möta de stora medicinska behoven hos patienter med idiopatisk lungfibros (IPF). Cereno Scientific driver också ett prekliniskt program med CS585, en oral, potent och selektiv IP-receptoragonist som har visat potential att signifikant förbättra sjukdomsmekanismer relevanta för kardiovaskulära sjukdomar. Samtidigt som CS585 ännu inte tilldelats en specifik indikation för klinisk utveckling, indikerar prekliniska data att det potentiellt kan användas inom indikationer som trombosprevention utan ökad risk för blödning och pulmonell hypertension.
Bolaget har huvudkontor i GoCo Health Innovation City, i Göteborg, Sverige, och har ett amerikanskt dotterbolag; Cereno Scientific Inc. med kontor på Kendall Square i Boston, Massachusetts, USA. Cereno Scientific är noterat på Nasdaq First North Growth Market (CRNO B). Certified Adviser är Carnegie Investment Bank AB, certifiedadviser@carnegie.se. Mer information finns på www.cerenoscientific.se.
