Multipel skleros (MS) sågs tidigare som en livslång obotlig sjukdom som ledde till ökande funktionshinder och en för tidig död. Men under de senaste tio åren har drygt hundra MS-sjuka framgångsrikt behandlats med blodstamcellstransplantation. Två tredjedelar har blivit stabila och klarar sig utan medicinering. Akademiska sjukhuset tillhör pionjärerna och genomförde den första transplantationen 2004.
Framstegen inom MS-behandling uppmärksammas med anledning av internationella MS-dagen 25 maj med temat självständighet. MS-fonden arrangerar olika aktiviteter på Fyrishov i samarbete med Akademiska sjukhuset.
Blodstamcellstransplantation syftar till att nollställa immunförsvaret så att det upphör att skada hjärnan, säger Joachim Burman, överläkare i neurologi på Akademiska sjukhuset, som sedan flera år arbetat med att utveckla behandlingsmetoden.
Av drygt hundra patienter, som den senaste tiden transplanterats i Sverige, har idag två tredjedelar blivit stabila och klarar sig utan medicinering. Men Joachim Burman betonar att behandlingen inte passar alla patienter, att det är viktigt att väga nytta mot risker.
Målgruppen är framförallt de som har aggressiv MS som kommer i täta skov; dessa patienter har mycket att förlora. Vid lindrigare sjukdom är det däremot bättre med bromsmedicinering. Samma gäller för äldre patienter, som haft sjukdomen länge och fått funktionshinder. För dem är också riskerna större, fortsätter Joachim Burman.
Cirka tusen personer i Sverige insjuknar varje år i MS, en autoimmun sjukdom som innebär att kroppens immunförsvar börjat angripa den egna hjärnan. I första stadiet skadas myelinet, ett slags isolering mellan nervbanorna. Detta leder till svagare nervsignaler på grund av läckage från nerverna. I ett senare skede skadas nervbanorna så att inga impulser går fram. Om till exempel nerver som kontrollerar benen drabbas kan man förlora förmågan att gå.
MS utvecklas i skov, vilket innebär att symtomen kommer plötsligt och sedan går tillbaka efter en tid. Vid aggressiv MS kommer skoven fortlöpande. Då blir funktionsnedsättningen allt allvarligare och i högre grad bestående. Det är denna typ av MS som framgångsrikt kan behandlas med blodstamcellstransplantation om behandlingen sätts in i ett tidigt skede. Men endast ett 30-tal patienter per år (cirka tre procent av dem som insjuknar) får sådan behandling. Joachim Burman uppskattar att åtminstone tio procent skulle ha nytta av den.
Lite förenklat innebär blodstamcellstransplantation att benmärgen stimuleras att avge stamceller till blodet. Därefter silas blodet i en speciell maskin som avskiljer stamcellerna som senare fryses ned. Nästa steg är en mycket kraftig cellgiftsbehandling så att hela immunförsvaret slås ut. Under denna fas är patienten extremt infektionskänslig. (Hittills har dock ingen patient fått allvarliga men eller avlidit som en konsekvens av behandlingen i Sverige.) Därefter får patienten tillbaka sina upptinade stamceller via en transfusion.
Resultaten för de transplanterade är mycket goda. Enligt en artikel publicerad i tidskriften Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry 2014 upphörde all MS-aktivitet för två tredjedelar av patienterna. Men trots att metoden visat sig effektiv, är väl dokumenterad och resultaten är betydligt bättre än de som uppnås med bromsmedicinering, så är den fortfarande kontroversiell. Orsaken är att det saknats jämförande studier. En sådan pågår nu där patienter som fått blodstamcellstransplantation jämförs med en kontrollgrupp som fått traditionell behandling med bromsmediciner.
En stor fördel är att behandlingen görs vid ett enda tillfälle, och den stora majoriteten av patienter som genomgått blodstamcellstransplantation har ingen annan behandling efteråt, fortsätter Joachim Burman. Andra behandlingar måste ges kontinuerligt. Det innebär att man måste till exempel måste ha med sig läkemedel när man reser eller blir bunden till infusioner som ges på sjukhuset med regelbundna intervall.
Jag tror att transplantationen ger MS-drabbade en helt annan frihet än traditionell behandling. Till stor del syftar det vi gör till att patienterna ska bli självständiga.
Han ser också stora samhällsekonomiska vinster med den nya behandlingen eftersom den ges vid ett enda tillfälle i stället för livslångt. En transplantation kostar samhället cirka en halv miljon, att jämföra med drygt 200 000 kr per år för traditionella bromsmediciner. För en patient som insjuknar vid 30 års ålder och får behandling under resten av livet, handlar det om tio miljoner per patient.
Bildtext:
Kristin Vedung och Charlotta Besev (närmast i bild), sjuksköterskor på Blodcentralen, skördar blodstamceller från donatorn Sarah Movahedi. Dessa celler ska senare användas för transplantation. Via en så kallad aferesmaskin separeras och koncentreras stamcellerna med centrifugeringsteknik. Processen tar cirka fem timmar. Foto: Elisabeth Tysk
