Toleranzia AB meddelade den 3 juni att resultaten från prekliniska studier med Bolagets längst framskridna läkemedelskandidat TOL2, som utvecklas mot den autoimmuna sjukdomen myastenia gravis, publicerats i den vetenskapliga tidskriften Frontiers in Immunology.
Studieresultaten visar att intravenös behandling med TOL2 effektivt och långtidsverkande minskar alla sjukdomssymtom i en preklinisk myastenia gravis-modell.
En jämförande analys visade även att behandlingseffekten hos läkemedelskandidaten vida överträffade den hos två etablerade behandlingar mot myastenia gravis.
Myastenia gravis är en progressiv autoimmun sjukdom som uppstår i samband med att kroppen felaktigt angriper och bryter ner acetylkolinreceptorerna i kroppens muskler. När receptorerna förstörs påverkas signalöverföringen mellan nervsystemet och muskulaturen, och patientens muskelfunktion försämras successivt. I allvarliga fall kan sjukdomen ge upphov till en livshotande försvagning av andningsmuskulaturen. Dagens behandlingar är enbart symptomlindrande och det medicinska behovet av säkra och effektiva terapier är därmed stort. Toleranzia utvecklar läkemedelskandidaten TOL2 som är en modifierad form av acetylkolinreceptorn. Genom att tillföra den modifierade formen av acetylkolinreceptorn stimuleras patientens immunförsvar till att återigen tolerera receptorerna och därmed sluta attackera dem.
I den aktuella studien administrerade forskarna TOL2 intravenöst i en experimentell autoimmun sjukdomsmodell av myastenia gravis (EAMG) för att undersöka effekten på muskelstyrka, muskelnivåer av acetylkolinreceptorer och signalöverföring. Studieresultaten visade att terapin genererar en normalisering av samtliga effektmått som undersöktes med en robust och varaktig minskning av sjukdomssymptomen över tid som följd.
Behandlingssvaret var tydligt i såväl tidig som etablerad och långt framskriden sjukdom. En jämförelseanalys visade också att Toleranzias läkemedelskandidat ger en överlägsen behandlingseffekt jämfört med de två terapier som utgör dagens standardbehandling för myastenia gravis. Studien dokumenterade även en gynnsam säkerhetsprofil hos läkemedelskandidaten, i form av god tolerabilitet och avsaknad av toxicitet.
”Vi är glada över att de positiva forskningsresultaten för vår läkemedelskandidat TOL2 nu har publicerats i en välrenommerad vetenskaplig tidskrift. Att vi i denna prekliniska försöksmodell ser en terapeutisk effekt även i ett sent skede av myastenia gravis, då tillståndet är fullt etablerat och progressivt, är avgörande för att TOL2 ska kunna utvecklas till ett läkemedel som möter det stora medicinska behovet som de drabbade patienterna fortfarande har. Studieresultaten utgör ett viktigt underlag i planeringen av den kliniska studie som vi avser att inleda under nästa år”, säger Charlotte Fribert, vd, Toleranzia AB.
Studierna genomfördes i samarbete med Toleranzias forskningssamarbetspartners vid Hellenic Pasteur Institute, Grekland, och Tzartos NeuroDiagnostic, Grekland.
