Untitled 37
Hem NyheterForskning ICOD: Kliniska studier för att förbättra kognitionen vid Downs syndrom

ICOD: Kliniska studier för att förbättra kognitionen vid Downs syndrom

Publicerat av: Redaktionen

Det europeiska forskningsprojektet ICOD ska genomföra Fas I och Fas II-studier av en ny sorts medicin som förväntas förbättra kognitionen hos personer med Downs syndrom.

EU finansierar forskningsprojektet ”Improve COgnition in Down syndrome” med 6 miljoner Euro.

Projektet pågår 2021-2025 och genomförs av 6 institutioner i Spanien, Frankrike och Italien.

Endocannabinoida systemet

Den nya behandlingen är inriktad på det endocannabinoida systemet. Systemet är ett signalsystem med endocannabinoider som signalämnen och receptorer för dessa. När en receptor binder till en cannabinoid utanför cellen startar den en signalkaskad inne i cellen. Det endocannabinoida systemet reglerar både fysiologiska och kognitiva processer. Möjlig påverkan av systemet är minne och inlärning, aptit, motivation, humör, energibalans, ämnesomsättning, stress-respons, smärtlindring, kroppstemperatur, sömn, immunsystemet, …med mera. Det har varit svårt att utveckla mediciner utan biverkningar för de sjukdomar som orsakas av obalanser i systemet, eftersom systemet påverkar så många olika funktioner.

Untitled 37Systemet har två primära receptorer, CB1 och CB2. CB1-receptorerna finns framför allt i hjärnan och centrala nervsystemet, men även i flera organ och vävnader med koppling till ämnesomsättningen. Upptäckter för några år sedan har lett fram till nya signal-specifika hämmare av CB1-receptorn (s k CB1-SSi). De innebär ett farmakologiskt genombrott, i och med att man med dem kan påverka specifika funktioner i systemet. Molekylen AEF0217 är specifik för den kognitiva funktionen.

Preklinisk studie

DS-musen Ts65Dn och en mus som fått en extra kopia av genen DYRK1A har båda ökad aktivitet i CB1-receptorn, vilket påverkar minne och inlärning negativt. När aktiviteten i CB1 korrigerades farmakologiskt med AEF0217, så återställdes deras kognitiva prestationer, den synaptiska plasticiteten och nervcellsbildningen.

Kliniska studier

ICOD-projektets Fas I-studie (2021-2022) kommer först att testa säkerheten av AEF0217 på personer som inte har Downs syndrom, och sedan på personer med Downs syndrom. Fas II-studien (2022-2023) ska visa om behandlingen har effekt på kognitionen hos unga vuxna med Downs syndrom. Studierna genomförs i Spanien, Italien och Frankrike, och leds av Rafael de la Torre vid Hospital del Mar Medical Research Institute (IMIM) i Barcelona. Den övergripande målsättningen är att behandling ska finnas tillgänglig för personer med Downs syndrom ett par år efter projektets slut.

Aelis Farma

Den farmakologiska klassen CB1-SSi upptäcktes av Dr. Pier Vincenzo Piazza under hans tid på forskningsinstitutet INSERM i Bordeaux. Bolaget Aelis Farma bildades 2014 som en spin-off från INSERM, och har utvecklat AEF0217 för behandling av kognitiva funktionsnedsättningar (Downs syndrom, Fragil X, åldersrelaterad kognitiv störning). De har också utvecklat molekylen AEF0117 för behandling av Cannabis-relaterade sjukdomar (beroende, psykos, förgiftning). Aelis Farma planerar utveckling av ett flertal olika CB1-SSi för behandling av hjärnsjukdomar med störningar i CB1. Markus Heilig, professor vid Linköpings Universitet, sitter med i Aelis Farmas vetenskapliga råd.

Relaterade Artiklar

Vi använder cookies och andra identifierare för att förbättra din upplevelse. Detta gör att vi kan säkerställa din åtkomst, analysera ditt besök på vår webbplats. Det hjälper oss att erbjuda dig ett personligt anpassat innehåll och smidig åtkomst till användbar information. Klicka på ”Jag godkänner” för att acceptera vår användning av cookies och andra identifierare eller klicka ”Mer information” för att justera dina val. Jag Godkänner Mer Information >>