Den stamcellsbaserade terapin för behandling av Parkinsons sjukdom, STEM-PD, har blivit godkänd av Läkemedelsverket för klinisk fas 1 och 2a-studie.
Forskningen har sedan tidigare etiskt godkännande av Etikprövningsmyndigheten, och teamet som leds från Lunds universitet, är därmed redo att gå vidare med den kliniska prövningen.
– Vi ser fram emot att den kliniska studien nu kan initieras och har förhoppningar om att vår forskning på sikt kan bidra till att minska lidandet hos de patienter som drabbas av Parkinsons sjukdom. Det ligger ett omfattande internationellt samarbete bakom hela projektet, som pågått i över ett decennium. Godkännandet från Läkemedelsverket är en viktig milstolpe, säger Malin Parmar, professor i cellulär neurovetenskap vid Lunds universitet som leder STEM-PD-teamet i nära samarbete med kollegor vid Skånes universitetssjukhus, University of Cambridge, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust (CUH) och Imperial College i London.
STEM-PD är en dopaminerg cellprodukt av typen ATMP (advanced therapy medicinal product). STEM-PD-studien ska undersöka om transplanterade dopaminbildande nervceller som genererats från embryonala stamceller kan ersätta funktionen av de nervceller som går förlorade vid Parkinsons sjukdom. Detta är den första kliniska prövningen i Europa med denna typ av celler i Parkinsons sjukdom. De prekliniska studierna och den kliniska utvecklingen av STEM-PD har finansierats av nationella och europeiska forskningsanslag samt av Novo Nordisk, med vilka STEM-PD-forskarna även samarbetar om framtida produktutveckling.
Cellerna som ska användas i den kliniska studien har tillverkats enligt god tillverkningssed (GMP) på Royal Free Hospital i London och har inför godkännandet genomgått rigorösa tester i laboratorium.
– Våra data visar att STEM-PD-produkten uppfyller säkerhetskraven och är mycket effektiv när det kommer till att återställa motoriska funktionsnedsättningar i prekliniska modeller av Parkinsons sjukdom, säger Agnete Kirkeby, stamcellsforskare vid Lunds universitet, som har lett den prekliniska utvecklingen av produkten.
STEM-PD-studien undersöker säkerhet och tolerabilitet, det vill säga vilka och antal biverkningar och deras svårighetsgrad som kan uppstå efter transplantation av cellerna till hjärnan hos patienter med måttlig Parkinsons sjukdom. Det främsta effektmått som studien utvärderar är säkerhets och tolerabilitetsmått 1 år efter transplantationen, i andra hand påverkan av Parkinsonsymtom. Forskarna kommer också att bedöma transplantationsöverlevnad av cellerna med hjälp av olika hjärnavbildningstekniker.
STEM-PD-studien omfattar upp till åtta patienter för transplantation, inledningsvis med patienter från Sverige, och därefter med planerad inklusion av patienter också från Cambridge Universitetssjukhus i UK. Studien kan initieras efter godkänd inspektion av Läkemedelsverket. Det är inte möjligt att anmäla intresse att delta i studien.
Skånes universitetssjukhus är klinisk sponsor för studien, och platsen där transplantationskirurgin kommer att genomföras. STEM-PD-studien bygger på gedigen erfarenhet av liknande arbete:
– Våra team har tidigare genomfört celltransplantationer i kliniska prövningar av Parkinsons sjukdom, men detta är första studien där en medicinsk produkt framtagen från stamceller för att ersätta dopaminnervceller används, säger Håkan Widner, forskare vid Lunds universitet och medicinsk sakkunnig, Skånes universitetssjukhus.
Håkan Widner, neuroforskare vid Lunds universitet och överläkare universitetssjukhus.
Professor Roger Barker från University of Cambridge och Cambridge University Hospitals (CUH), som leder den kliniska utvecklingen av projektet kommenterar:
– Användning av stamceller kan i teorin att göra det möjligt för oss att ta fram obegränsade mängder dopamin-nervceller, och därigenom öppna upp för möjligheten att tillgängliggöra denna möjliga terapi för en bredare patientgrupp. Detta kan helt förändra sättet vi behandlar Parkinsons sjukdom på i framtiden.
