Sällsynta dagen infaller sista dagen i februari.
I år sker detta mot bakgrund av ett ökat politiskt intresse för att patienter med svåra sällsynta sjukdomar ska ges möjlighet till läkemedelsbehandlingar som kan förbättra livskvalitet eller förlänga överlevnad.
På senare tid har läkemedel mot sällsynta diagnoser lyfts fram i debatten. Karolina Antonov, analyschef på Lif, välkomnar ett ökat politiskt intresse och en bredare politisk diskussion om patienters tillgång till nya behandlingar som kan vara av stor betydelse för den enskilda patienten.
– Det är positivt eftersom det behövs en diskussion för att hitta en nationell ordning när det gäller sällsynta diagnoser som utgår från patientperspektivet och där alla aktörer bidrar, säger Karolina Antonov.
När det gäller nya läkemedel mot sällsynta diagnoser utanför cancerområdet som godkänts av EMA finns det i dag ett antal behandlingar som används i många andra EU-länder, men som i Sverige inte har subvention av prismyndigheten TLV eller rekommenderas av regionernas NT-råd.
En delförklaring till det är enligt Karolina Antonov att den svenska modellen för prissättning och subvention av läkemedel infördes för över 20 år sedan, då nya läkemedel utvecklades mot breda folksjukdomar. Tack vare den vetenskapliga utvecklingen utvecklas behandlingar idag ofta för mycket små patientgrupper som ofta stått helt utan effektiv behandling. Det är utmanande eftersom priset per patient har blivit betydligt högre i takt med att behandlingarnas medicinska värde ökar. Eftersom konsekvenserna blir dramatiska för en enskild patient som inte får tillgång till behandling behövs politiska inriktningsbeslut för de svåra prioriteringar som behöver göras.
– Vi behöver komplettera med ett mer individuellt förhållningssätt för patienter med mycket stora medicinska behov, som tar hänsyn till att nyttoeffekten av en läkemedelsbehandling kan skilja mellan en enskild person och grupper av patienter. En nationell samordning av dagens möjlighet till individuella undantag skulle möjligen kunna hjälpa patienter som inte får hjälp idag, säger Karolina Antonov.
TLV och regionerna via SKR har i en gemensam skrivelse till regeringen bland annat efterlyst lagändringar som ger större möjligheter att utveckla pris- och subventionssystemet. Karolina Antonov ser positivt på detta:
– Jag hoppas att alla inblandade aktörer tillsammans kan hitta lösningar som förbättrar möjligheterna för patienter att få tillgång till läkemedel som kan förbättra deras hälsa och livssituation.
